昨天上午，北京市臍帶血庫用于臨床治療的第800份臍帶血，在從北京坐高鐵抵達上海后，被從低溫中“喚醒”，醫生將造血干細胞移植到一名患有罕見克羅恩病的兩歲女童婷婷體內。移植過程很順利，小患者目前情況穩定，醫生預測她有80%以上的幾率重獲健康。
患罕見病女童寄希望于臍帶血
婷婷出生后僅8天，大便就出現異常，呈果凍狀態，一直輾轉就醫但都未能確診。隨后，婷婷的病情持續惡化，發展到嚴重的腸糜爛、潰瘍，直到2013年6月底，3個月大的小婷婷在上海復旦大學附屬兒科醫院消化科被診斷患有克羅恩病。這是一種與自身免疫相關的消化系統炎癥性腸道疾病，患者會有腹痛、腹瀉、便血、消瘦的癥狀。克羅恩病有著診斷難、治療難的特征，如果不知道病因，就很難制定出有效的治療方案。如今，婷婷已經兩歲了，本該無憂無慮地嬉戲玩耍，但她卻被無情的疾病折磨得瘦得皮包骨頭，體重僅有13斤，相當于五六個月大孩子的正常體重。
幸運的是，上海復旦大學附屬兒科醫院在今年7月曾使用臍帶血造血干細胞移植，成功治愈了一個患有同樣病癥的6個月大的嬰兒。基于相似的病情，醫院同樣對婷婷的基因進行了檢測。通過之前的成功經驗，醫生認為治愈這種疾病的優選方式也是臍帶血造血干細胞移植。經過比對，婷婷成功與北京市臍帶血庫一份臍帶血配型成功。這份臍帶血通過復檢后，工作人員帶著這份挽救生命的臍帶血南下馳援。了解到這個并不富裕的家庭已經花費了近40萬的醫療費用，臍帶血庫免費捐贈了這份珍貴的臍帶血。
便攜式液氮運輸罐確保安全
臍帶血被凍存在-196℃的液氮深低溫罐中，所有酶系統均被抑制，才可長期貯存。但北京距離上海有1300多公里，如何讓臍帶血在離開血庫后仍然保證臨床使用的安全和質量是十分重要的。
這次跨省救治婷婷的臍帶血，由臍帶血凍存中心主管親自護送。前天上午，工作人員將這份臍帶血從液氮罐里快速取出，放入便攜式液氮運輸罐中，開啟了這份臍帶血跨越千里的生命之旅。這種便攜式液氮運輸罐具備能夠維持4天時間的深低溫保溫性能，嚴格保證了臍帶血長途運送過程中所需的低溫環境。
為了避免車站安檢對臍帶血造成的輻射，工作人員向車站出具了相關證明文件，免除安檢順利通過了“綠色通道”，坐上北京前往上海的高鐵。一路上，幾個人小心翼翼地守護著這個運輸罐，片刻不敢離身。因為這是一份生命的托付，絲毫不能馬虎。
還需闖過感染和排異兩大難關
昨天上午，運抵上海的臍帶血被從低溫中“喚醒”，醫生將造血干細胞移植到婷婷的體內。復旦大學附屬兒科醫院血液科主任翟曉文教授表示，造血干細胞能夠對免疫系統進行重建，臍帶血相較半相合和非親緣的骨髓血對比，植活率和成功率并不低。同時臍帶血的配型率更高，移植后的排異反應更低。另外針對婷婷單基因缺陷的發病病因，采取臍帶血造血干細胞移植來糾正基因缺陷是首選。
復旦大學附屬兒科醫院消化科黃瑛教授表示，全球大概有500萬病人患上克羅恩病，發病率是十萬分之2.5到11.4，而小嬰兒的發病率又僅占其中的0.25%，屬于罕見病。通過先進的基因診斷和臍帶血的移植治療，如果小婷婷恢復得好，她就可以像健康的孩子一樣，擁有正常的生活。
婷婷移植后的身體狀態很穩定，如果她能夠闖過感染和排異兩大難關，三個月后，就可以出院了。一年以后如果恢復得好，各項指標能夠達到并維持正常，婷婷就被成功治愈了。(本報記者 代麗麗)
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